O Reino Unido se tornou o primeiro país a aprovar regulamentação para um tratamento médico que utiliza a ferramenta de edição genética CRISPR. A MHRA (Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde) do país anunciou na quinta-feira a autorização do Casgevy, um tratamento destinado a doença falciforme e talassemia beta. Ambas as condições genéticas são causadas por mutações nos genes da hemoglobina, essencial para o transporte de oxigênio pelo corpo. Até então, não existia um tratamento eficaz globalmente reconhecido para esses distúrbios.
A doença falciforme, comum em pessoas de ascendência africana ou caribenha, pode resultar em crises de dor intensa. Já a talassemia beta afeta principalmente pessoas de origem mediterrânea, do sul da Ásia, do sudeste asiático e do Oriente Médio. Julian Beach, da MHRA, destacou que o Casgevy representa uma inovação significativa, restaurando a produção saudável de hemoglobina em testes preliminares, o que pode aliviar os sintomas crônicos dessas condições.
O Casgevy, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, não é um tratamento convencional em forma de pílula ou injeção. Ele envolve a coleta de células-tronco da medula óssea do paciente, seguida da edição genética em laboratório. Após isso, os pacientes são submetidos a um processo de “condicionamento” que prepara a medula óssea para receber as células modificadas, possivelmente envolvendo imunossupressores, radioterapia ou quimioterapia. Este método permite que as células tratadas se estabeleçam na medula óssea e comecem a produzir glóbulos vermelhos saudáveis.
O FDA dos EUA está atualmente revisando o mesmo tratamento e deve tomar uma decisão até 8 de dezembro. Alena Pance, professora de genética da Universidade de Hertfordshire, destacou que a edição das células-tronco da medula óssea pode oferecer uma cura real para doenças genéticas, eliminando a necessidade de compatibilidade imunológica com doadores e reduzindo a dependência de imunossupressão.
Embora o custo do tratamento não tenha sido divulgado, é esperado que seja elevado. O CRISPR-Cas9, tecnologia por trás desse avanço, revolucionou a pesquisa biomédica e clínica, além de ser amplamente aplicado na agricultura. Contudo, seu uso também gerou controvérsias, especialmente após o caso do cientista chinês He Jiankui, que em 2018 anunciou a edição genética de embriões humanos. Os cientistas alertam para a necessidade de cautela ética ao aplicar essa poderosa técnica, especialmente em manipulações genéticas que podem ser transmitidas às futuras gerações.
